7月30日，国家药品监督管理局正式批准上海恒润达生生物科技股份有限公司（以下简称恒润达生）申报的1类创新型生物制品雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱，英文商品名：HICAR...

7月30日，国家药品监督管理局正式批准上海恒润达生生物科技股份有限公司（以下简称“恒润达生”）申报的1类创新型生物制品——雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）的新药上市申请。

作为我国首款完全自主研发、针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的CD19 CAR - T产品，雷尼基奥仑赛注射液的获批意义非凡。它不仅填补了国产CAR - T在该领域的空白，更标志着中国免疫细胞治疗技术迈入自主可控的全新阶段，为众多亟待解决的临床难题提供了切实可行的解决方案。

雷尼基奥仑赛是一款CD19靶向CAR - T疗法。Insight数据库显示，这款药物的研发之路始于2016年，在历经多年的潜心钻研与临床试验后，完成II期临床试验的它，于2023年12月向国家药品监督管理局（NMPA）递交了新药上市申请（NDA），并最终顺利获批。此外，据其招股书透露，该药针对复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B - ALL）的适应症，拟于2025年度进入II期临床研发阶段，未来发展前景令人期待。

这一成果的背后，是严谨且科学的临床试验支撑。根据一项在中国开展的开放标签、单臂、多中心（17个中心）的II期临床试验初步结果。该研究精心纳入了81例至少接受过两线治疗（治疗方案必须涵盖蒽环类和CD20靶向药物）或自体造血干细胞移植后的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）患者。

截至2023年5月16日，这81例患者均接受了剂量为2.0×10? CAR - T细胞/kg的HR001输注。从患者基线情况来看，ECOG评分在0 - 1分，其中男性患者占比51.9%，中位年龄为53.4岁（年龄范围：23 - 74岁），CD19阴性患者占3.7%，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者占比高达91.4%。

在疗效方面，中位随访时间达160天时，患者3个月、6个月的客观缓解率（ORR）以及最佳ORR分别为53.1%、45.7%和74.1%；3个月、6个月的完全缓解率（CRR）以及最佳CRR分别为32.1%、29.6%和49.4%。中位缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）分别为339天和176天，总生存期（OS）目前尚未达到。研究数据还表明，CAR - T细胞峰值扩增的中位时间为输注后240小时，中位峰值扩增（Cmax）为17413.9 copies/μg DNA (124.9 - 136382.2)。

安全性也是评估一款药物的重要指标。在此次临床试验中，95.1%的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），不过其中仅有3.7%的患者发生了≥3级CRS。8.6%的患者出现了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），且无≥3级ICANS病例。治疗相关死亡率为1.2%。这些数据充分显示了雷尼基奥仑赛注射液在安全性方面的良好表现。

复旦大学附属中山医院刘澎教授作为本项目的组长单位代表，满怀感慨地表示：“中山医院血液科有幸作为本项目的组长单位，全程参与并亲眼见证了首款治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的国产CD19 CAR - T产品从研发到上市这一具有里程碑意义的突破历程。该药品在此类淋巴瘤患者中展现出了持久的缓解效果，而且整体安全性表现十分优异。它的成功问世，不仅为临床医生对抗这一难治性疾病提供了强有力的武器，更给无数患者及其家庭带来了新的希望与生机。”